亨廷顿病和其他蛋白质错误折叠疾病的基因疗法

智利大学位于智利首都圣地亚哥,智利排名第一,世界排名500名以内。学校设有一个技术转移办公室,主要负责注册、申请专利保护、推广应用及转移智利大学技术创新成果。自2014年以来,技术转移办公室签订了210个使用许可合同,管理着270个技术转移项目和350项专利,主要创新领域集中在农业兽医、工程、生物医药卫生及化学。智利大学技术转移量占智利全国大学技术转移量的45%。


    目前,对亨廷顿病等蛋白质错误折叠疾病的治疗以对症治疗(抗精神病和抗抑郁症)为主,主要减轻蛋白质错误折叠引起的神经元死亡导致的症状。但目前还没有安全有效的治疗方法可阻止或恢复此类疾病引发的神经元损伤。


    该技术为基因疗法,主要使用可过度表达大脑皮质和纹状体中胰岛素样生长因子(IGF-2)的腺病毒。体外研究显示,IGF-2过度表达可降低包含多聚谷氨酰胺的肽蛋白质聚集体数量,从而降低亨廷顿毒性和后续聚集。小鼠体内模型研究显示,该疗法可减少导致神经元丢失的突变亨廷顿蛋白聚集物,还可改善运动性能。


该技术已申请专利,为实验室成果。外方希望以专利许可证贸易、合作生产和投资方式开展合作。


            
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