可实现RAS抑制剂细胞内蛋白质递送的脂质纳米颗粒(LNP)平台

宾夕法尼亚大学创新中心将本校的技术转移办公室与其他商业化资源进行整合,为本校的研究人员和潜在的行业合作伙伴提供一站式服务,最大限度地提高各主体间有效合作的能力,推动科技成果转移和商业化。


    大多数癌症治疗方法需要药物进入患者的细胞才能发挥其预期作用,但细胞膜会对此进行限制。因此治疗药物必须包装到药物递送系统中才能进入细胞。脂质纳米颗粒(LNP)是一种药物递送方法,在向细胞递送基于DNA和RNA的治疗药物方面有显著成效。LNP安全、通用、高效,但LNP在递送基于蛋白质的治疗药物上效果不佳,限制了其当前的实用性。发明人开发了一种基于LNP的方法,可来将小支架蛋白递送至细胞。发明人用带负电荷的多肽标签标记小支架蛋白,以促进蛋白质和LNP之间的相互作用且不会损害蛋白质的功能。该方法允许基于(LNP)递送基于蛋白质的治疗药物(纳米抗体、DARPins和微型蛋白)。在细胞培养模型中,阴离子标签的存在使接受抗RAS DARPin(一种癌症治疗药物)的细胞数量从48%增至78%;递送的抗RAS DARPin将其靶标水平降低至对照细胞水平的25%,表明该蛋白保留了其治疗功能。


该技术目前为实验室成果。


            
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